美國(guó)的國(guó)家科學(xué)院的最新科研進(jìn)展：發(fā)明了一種新型基因治療方法，可取代有潛在危險(xiǎn)的使用病毒為載體的傳統(tǒng)基因?qū)敕椒āＴ摲椒ㄒ呀?jīng)完成了體外試驗(yàn)。使用納米微粒作為DNA載體，已經(jīng)成功地將熒光基因?qū)肓思?xì)胞。這一實(shí)驗(yàn)的成功預(yù)示著納米微粒可能最終取代病毒，成為新的基因?qū)胼d體。使用共焦顯微鏡和熒光分光鏡，科學(xué)家們對(duì)基因轉(zhuǎn)導(dǎo)過程進(jìn)行了實(shí)時(shí)觀察，包括基因如何進(jìn)入細(xì)胞、基因如何被細(xì)胞核攝取及其表達(dá)過程。觀察發(fā)現(xiàn)，使用納米微粒，可監(jiān)控基因的轉(zhuǎn)導(dǎo)過程，追蹤納米微粒穿透細(xì)胞并將DNA釋放進(jìn)細(xì)胞核的過程。
這項(xiàng)發(fā)明有望解決近年來人類基因治療中的難題，使用病毒作為基因載體，已經(jīng)導(dǎo)致了數(shù)個(gè)病人不幸死亡。能否有效地釋放目標(biāo)基因并將其注入靶細(xì)胞是基因治療的關(guān)鍵。由于病毒具有穿透細(xì)胞的能力，它們被用來作為基因載體。但某些情況下，病毒可逆轉(zhuǎn)為“野生”型，對(duì)宿主產(chǎn)生危害。相比之下，使用非病毒載體要安全得多，但如何使它們穿透細(xì)胞并立即釋放所攜帶的基因卻困難得多。而納米微粒載體在進(jìn)入細(xì)胞后被細(xì)胞清除前，可有效地釋放所攜帶的基因，引發(fā)基因轉(zhuǎn)導(dǎo)過程。并且，通過影像學(xué)技術(shù)，還能觀測(cè)整個(gè)過程，這在以前是無法實(shí)現(xiàn)的。
研究人員使用的納米微粒是從混合有機(jī)硅(ORMOSIL)中制備的。這種材料有良好的生物兼容性，可用于不同生物組織的基因治療。目前研究小組將進(jìn)行小鼠神經(jīng)細(xì)胞的基因轉(zhuǎn)導(dǎo)實(shí)驗(yàn)。
這項(xiàng)發(fā)明有望解決近年來人類基因治療中的難題，使用病毒作為基因載體，已經(jīng)導(dǎo)致了數(shù)個(gè)病人不幸死亡。能否有效地釋放目標(biāo)基因并將其注入靶細(xì)胞是基因治療的關(guān)鍵。由于病毒具有穿透細(xì)胞的能力，它們被用來作為基因載體。但某些情況下，病毒可逆轉(zhuǎn)為“野生”型，對(duì)宿主產(chǎn)生危害。相比之下，使用非病毒載體要安全得多，但如何使它們穿透細(xì)胞并立即釋放所攜帶的基因卻困難得多。而納米微粒載體在進(jìn)入細(xì)胞后被細(xì)胞清除前，可有效地釋放所攜帶的基因，引發(fā)基因轉(zhuǎn)導(dǎo)過程。并且，通過影像學(xué)技術(shù)，還能觀測(cè)整個(gè)過程，這在以前是無法實(shí)現(xiàn)的。
研究人員使用的納米微粒是從混合有機(jī)硅(ORMOSIL)中制備的。這種材料有良好的生物兼容性，可用于不同生物組織的基因治療。目前研究小組將進(jìn)行小鼠神經(jīng)細(xì)胞的基因轉(zhuǎn)導(dǎo)實(shí)驗(yàn)。
